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蒂莫西综合征的反义寡核苷酸治疗等-科学中国人2024年12期

蒂莫西综合征的反义寡核苷酸治疗等

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《自然》

蒂莫西综合征的反义寡核苷酸治疗

《自然》封面:象征神经发育的无人机冰图。蒂莫西综合征是一种基因突变引起的罕见遗传病,其特征为心脏缺陷、自闭症和癫痫。《自然》杂志第8009期封面文章报道了修正这一突(试读)...

科学中国人

2024年第12期